Científicos del sistema sanitario público de Andalucía están desarrollando nanopartículas como vehículos innovadores para la terapia génica, con el objetivo de aplicarlas en enfermedades del cerebro y de la retina. Este proyecto se lleva a cabo en Cabimer, bajo la dirección de Francisco Díaz Corrales y su equipo, perteneciente a la Fundación Progreso y Salud, que forma parte de la Consejería de Sanidad, Presidencia y Emergencias.
Según los investigadores, las terapias génicas se presentan como una de las estrategias más prometedoras para tratar enfermedades neurodegenerativas, tanto cerebrales como retinianas, muchas de las cuales son hereditarias y carecen de opciones curativas actuales. «Uno de los principales desafíos es desarrollar sistemas de administración que permitan transportar el material genético de forma eficaz, segura y selectiva a las células afectadas», señala Díaz Corrales.
Avances en investigación y desarrollo
La investigación se centra en crear nanopartículas que actúen como alternativa a los vectores virales tradicionales. Estas nanopartículas tienen el potencial de mejorar la seguridad, la capacidad de carga genética y la versatilidad del tratamiento, aspectos cruciales para abordar patologías complejas del sistema nervioso.
Hasta ahora, el equipo ha evaluado un amplio conjunto de nanopartículas en modelos preclínicos, analizando sistemáticamente su eficacia, biocompatibilidad y seguridad. Este trabajo permitirá identificar el candidato más prometedor para avanzar hacia fases regulatorias previas a la clínica, acercando así nuevas opciones terapéuticas a los pacientes.
Colaboración interdisciplinaria e impulso empresarial
Actualmente, los investigadores han desarrollado vectores que están siendo sometidos a pruebas conceptuales para evaluar su viabilidad. Si los resultados son positivos, el siguiente paso será completar la fase preclínica regulatoria, con miras a solicitar la aprobación para iniciar ensayos clínicos.
Este proyecto tiene un carácter multicéntrico e interdisciplinario, involucrando a investigadores de diversas universidades y centros de investigación tanto de Andalucía como del resto de España. La colaboración científica está reforzada por el apoyo de asociaciones de pacientes como ENACH (Neurodegeneración por Acumulación Cerebral de Hierro) y Mácula Retina-Gen CRB1.
Nueva esperanza desde el tejido asociativo
La iniciativa también cuenta con el respaldo de la empresa tecnológica Advanced Therapy System (ATS), promovida por ENACH Asociación. Esta colaboración busca desarrollar terapias avanzadas. Según su fundador, Antonio López, «lo que comenzó como una lucha desesperada por salvar a unos pocos niños se ha transformado en una plataforma tecnológica con potencial para tratar otras enfermedades genéticas neurodegenerativas». López destaca que «las familias no son solo sujetos pasivos de la ciencia, sino arquitectos de su propio destino clínico».
A través del programa NEOTEC, esta compañía ha solicitado financiación para facilitar la transferencia clínica de estos desarrollos. La terapia génica y otras terapias avanzadas abren nuevas posibilidades para encontrar tratamientos efectivos contra estas patologías. Proyectos como este representan un paso relevante hacia tratamientos más precisos y seguros, consolidando así la colaboración entre investigación académica, sector empresarial y asociaciones de pacientes.
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